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La tecnología de ARNm, crucial para hacer medicina personalizada en EE. RR. o cáncer

Agencias.-Los avances científicos que se han producido en los últimos años –a una velocidad de vértigo y, sobre todo, impulsados por la pandemia de COVID-19–, pueden parecer sacados de una película. Y, sin embargo, son más reales que nunca. ‘Esto es ciencia, no ficción‘. Una frase que le ha servido a Pfizer para poner nombre al primer encuentro divulgativo donde se mostró un punto de vista diferente sobre el presente y el futuro de la investigación.

La compañía es mundialmente conocida en la actualidad por sus avances en la tecnología de ARN mensajero, con el que ha logrado una vacuna contra la COVID-19 segura y eficaz en tiempo récord. Pero, tal y como señaló Sergio Rodríguez, director general de Pfizer España, el rápido desarrollo y lanzamiento de la primera vacuna contra la COVID-19 “no hubiera sido posible de no haber contado con años previos de investigación de esta nueva tecnología que puede ofrecer muchas y prometedoras perspectivas en el futuro”. “Gracias a esta tecnología llegaremos más lejos en el abordaje de enfermedades infecciosas, enfermedades raras o, incluso, cáncer“, añadió Rodríguez.

Medicina de precisión

“Hablar de ARNm es hablar de innovación y de una revolución tecnológica tan prometedora como puede ser la medicina genómica y la medicina de precisión”, apuntó Maite Hernández, directora de Comunicación de Pfizer para el sur de Europa.

Precisamente, la medicina personalizada de precisión fue el foco en el que centró su intervención Ángel María Carracedo, coordinador del Grupo de Medicina Genómica de la Universidad de Santiago de Compostela (CIBERER) y catedrático de Anatomía Patológica y Ciencias Forenses de la Universidad de Santiago de Compostela.

Carracedo definió la medicina de precisión como la necesidad de “dividir algo muy complejo en grupos donde los medicamentos puedan ser más eficaces“. Y es que uno de los retos de la industria es que “cada vez cuesta más trabajo obtener un medicamento mejor de lo que hay”, pues la enfermedad es muy heterogénea. Así, es importante la posibilidad de “dividir” esa enfermedad en sus componentes, es decir, estratificar la enfermedad.

Asimismo, la medicina personalizada busca una manera de saber qué personas van a responder bien a un fármaco o tratamiento y quiénes van a tener un efecto adverso. Por tanto, su objetivo es “utilizar algo que marque, lo que llamamos biomarcadores“, indicó Carracedo. De este modo, la medicina personalizada está basada en biomarcadores, generalmente genómicos, y tiene tres fases de desarrollo:

  1. Descubrimiento, investigación e identificación de biomarcadores que permitan dividir la enfermedad en grupos donde los medicamentos tengan más eficacia o biomarcadores de respuesta a fármacos o tratamientos.
  2. Aprobación regulatoria del medicamento.
  3. Traslación.

“La primera fase progresó mucho en la parte genómica gracias dos tipos de tecnología. Una muy importante es la secuenciación de nuevas generaciones, es decir, leer el ADN“, aseguró Carracedo. Así, la medicina de precisión o medicina genómica tiene tres áreas principales de aplicación:

  • Enfermedades raras. Gracias a la tecnología, las EE. RR. –que son enfermedades mayoritariamente genéticas– se pueden secuenciar y diagnosticar cada vez más rápido. “Tenemos que avanzar más, porque las expectativas es poder diagnosticarlas en un año a partir de los síntomas. En España tenemos una media superior a 3 años”, afirmó Carracedo, quien lo achachó a la falta de especialidad de genética clínica en el país. “En la actualidad, hay más de 200 terapias para EERR aprobadas y se prevé que de aquí a 2027 haya 2.000”, señaló.
  • Cáncer. “El proyecto internacional del genoma del cáncer nos permitió encontrar el panorama de mutaciones que afectan a los distintos tipos de cáncer y, unidos a los avances en inmunología, permitió a las terapias dirigidas, las CAR-T, que supusieron un avance enorme en la supervivencia en cáncer”, aseveró el experto. Gran parte del tratamiento de cáncer es, hoy en día, personalizado, ligado a biomarcadores.
  • Farmacogenética. “En la mitad de los medicamentos que tenemos hay indicaciones de ficha técnica que indican si es adecuado para esa persona”, explicó Carracedo.

En este sentido, España ha apostado definitivamente por la medicina personalizada. Muestra de ello es el lanzamiento de la Estrategia de Medicina Personalizada, muy ligada al PERTE de Salud de Vanguardia. También ha creado, a través del ISCIII, una gran infraestructura para desarrollar esta medicina personalizada (IMPACT), que tiene tres áreas: “Una cohorte nacional de seguimiento de la que España carecía, un segundo programa de datos y un programa de medicina genómica”, indicó Carracedo.

El futuro del ARNm más allá de la COVID-19

El futuro del ARNm es prometedor, sí. Pero, ¿en qué se puede emplear su potencial? Uwe Schoenbeck, director científico, External Research and Development Innovation y vicepresidente senior de Worldwide Research and Development de Pfizer, aseguró que el enfoque de la compañía va encaminado a avanzar en diversas áreas concretas.

Por un lado, Schoenbeck apuntó al objetivo de seguir invirtiendo en investigación sobre vacunas, como las de COVID-19, “no solo permitiendo acceso a vacunas para poblaciones más jóvenes (reciente aprobación para menores de 5 años), sino también continuando con estrategias de dosis de refuerzo, con la adaptación de la vacuna a todas las variantes y lo que llamamos covid persistente”.

Además, Pfizer está ampliando su cartera de I+D con otras vacunas, como las de gripe o herpes zóster (HZ). “En gripe tenemos un formato de ARNm modificado y otro amplificado para determinar cuál de ellos puede aportar los mayores beneficios para una vacuna. Nuestro objetivo es desarrollar una vacuna que pueda prevenir contra todo tipo de cepas y tenga mayor eficacia en comparación con las vacunas actuales“, explicó Schoenbeck. Por el momento, no hay ninguna vacuna estacional frente a gripe que permita una cobertura tan completa.

En cuanto al HZ, es otro ejemplo donde la compañía considera que el ARNm puede servir para nuevas terapias. “Estamos deseando desarrollar una vacuna que tenga gran eficacia, con una excelente tolerancia y aporte mejores beneficios a los pacientes”, apuntó.

Otra de las áreas donde quieren aplicar el ARNm es en las EE. RR., donde podría “corregir el defecto genético”. “En las enfermedades raras, esta tecnología tiene gran potencial de éxito. Estamos siguiendo y monitorizando la inversión en el diseño y administración en el ARNm para optimizar todos los aspectos tecnológicos”, expuso Schoenbeck.

Alianzas, un pilar para Pfizer

“Uno de los pilares en los que se apoya nuestra cultura de la innovación son las alianzas“, declaró el director general de Pfizer España. “Somos conscientes de que la innovación no puede depender exclusivamente de nuestra capacidad interna o de equipos en solitario. Por ello, trabajamos en colaboración con instituciones científicas, gobiernos, asociaciones de pacientes, compañías biotecnológicas, etc.”, agregó. Para Rodríguez, los pacientes son el “foco primordial” y desde Pfizer apuestan por que tengan mayor participación en todo el proceso de investigación.

De hecho, “el éxito y el desarrollo a través de la pandemia, con la alianza con BioNTech, ha establecido el poder de la tecnología de ARNm”, señaló Uwe Schoenbeck. “Hemos emergido como uno de los líderes en el espacio de ARNm y seguimos invirtiendo mucho en esta área. Ser líder en un campo de vanguardia, como el ARNm, tiene que ver con la traslación del conocimiento y ver dónde hay mayor potencial”, aseguró.

“En resumen, la investigación de vanguardia, la colaboración con los agentes implicados y lograr el bienestar de los pacientes es lo que guía nuestra ciencia, y no es ficción”, concluyó Sergio Rodríguez.

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